Найден эффективный способ редактирования ДНК

Найден эффективный способ редактирования ДНК.

Ученые из Института фундаментальных исследований в Южной Корее создали новую технологию на основе системы CRISPR/Cas, которая позволяет вносить мутации в ДНК с точностью до одного нуклеотида. Ее можно применять для лечения таких тяжелых наследственных заболеваний, как муковисцидоз, фенилкетонурия или болезнь Хантингтона. Статья биологов опубликована в журнале Nature Biotechnology.

Система CRISPR/Cas9 применяется для изменения нуклеотидной последовательности ДНК. Cas9 представляет собой белок, разрезающий двойную цепочку на определенном участке. Это место определяет направляющая РНК (sgRNA), которая комплементарно связывается со специфическим сайтом узнавания. Разорванная молекулярными «ножницами» нуклеиновая кислота затем восстанавливается, однако в результате этого теряется часть последовательности, что препятствует точному изменению ДНК.

Для решения этой проблемы исследователи модифицировали систему, соединив Cas9 с другим ферментом — цитидиндезаминазой. Это позволило получить молекулярный комплекс, способный заменить один нуклеотид на другой. Он разрезает только одну цепь в двойной спирали и превращает нуклеотид цитозин в тимин.

Новую технологию испытали на эмбрионах мышей, создав мутантов, которые имели мутации либо в генах, кодирующих белок дистрофин, либо в генах тирозиназы, которая участвует в синтезе меланина. Для этого комплекс вводился в оплодотворенные яйцеклетки с помощью инъекции и микропорации, после чего зародыши были пересажены суррогатным матерям. Появившиеся на свет грызуны не синтезировали дистрофин в мышечных клетках (у человека это приводит к дистрофии Дюшенна) или были альбиносами.

Способность искусственно вводить точечные мутации необходима для технологий, направленных для исправления вредных мутаций. Это позволит разработать новые методы терапии наследственных заболеваний, связанных с однонуклеотидными заменами.

Звёзд: 1Звёзд: 2Звёзд: 3Звёзд: 4Звёзд: 5
Оцени первым.
Советуем прочитать!
Трамп признал первенство России в создании космических сил Россия и Китай положили начало в создании космических сил, но США делают лучшие в мире ракеты, танки и корабли....
Раскрыта главная ошибка сборщиков упавшего «Союза» На Байконуре при сборке ракеты-носителя «Союз-ФГ», которая должна была доставить пилотируемый корабль с экипажем МКС на орбиту, испортили крепление од...
Потерянное из-за интернета время сна подсчитали Ученые провели исследование и обнаружили связь между высокоскоростным интернетом и временем сна респондентов....
Раскрыто местонахождение супероружия России Анализ спутниковых снимков позволил пользователям сети определить возможные боевые позиции российского наземного лазерного комплекса «Пересвет» и межк...
Иран рассказал о «загвоздке» с Sukhoi Superjet 100 Закупки Ираном российских ближнемагистральных пассажирских самолетов Sukhoi Superjet 100 начнутся после урегулирования вопросов с «американским постав...