Найден эффективный способ редактирования ДНК

Найден эффективный способ редактирования ДНК.

Ученые из Института фундаментальных исследований в Южной Корее создали новую технологию на основе системы CRISPR/Cas, которая позволяет вносить мутации в ДНК с точностью до одного нуклеотида. Ее можно применять для лечения таких тяжелых наследственных заболеваний, как муковисцидоз, фенилкетонурия или болезнь Хантингтона. Статья биологов опубликована в журнале Nature Biotechnology.

Система CRISPR/Cas9 применяется для изменения нуклеотидной последовательности ДНК. Cas9 представляет собой белок, разрезающий двойную цепочку на определенном участке. Это место определяет направляющая РНК (sgRNA), которая комплементарно связывается со специфическим сайтом узнавания. Разорванная молекулярными «ножницами» нуклеиновая кислота затем восстанавливается, однако в результате этого теряется часть последовательности, что препятствует точному изменению ДНК.

Для решения этой проблемы исследователи модифицировали систему, соединив Cas9 с другим ферментом — цитидиндезаминазой. Это позволило получить молекулярный комплекс, способный заменить один нуклеотид на другой. Он разрезает только одну цепь в двойной спирали и превращает нуклеотид цитозин в тимин.

Новую технологию испытали на эмбрионах мышей, создав мутантов, которые имели мутации либо в генах, кодирующих белок дистрофин, либо в генах тирозиназы, которая участвует в синтезе меланина. Для этого комплекс вводился в оплодотворенные яйцеклетки с помощью инъекции и микропорации, после чего зародыши были пересажены суррогатным матерям. Появившиеся на свет грызуны не синтезировали дистрофин в мышечных клетках (у человека это приводит к дистрофии Дюшенна) или были альбиносами.

Способность искусственно вводить точечные мутации необходима для технологий, направленных для исправления вредных мутаций. Это позволит разработать новые методы терапии наследственных заболеваний, связанных с однонуклеотидными заменами.

Звёзд: 1Звёзд: 2Звёзд: 3Звёзд: 4Звёзд: 5
Оцени первым.
Советуем прочитать!
На Луне нашли достаточные для ее колонизации запасы воды Ученые из Института космических исследований в Боулдере выяснили, что вода распространена по всей поверхности Луны....
США унизили Россию лунным подрядом Участие России в проекте будущей международной окололунной станции Gateway, предполагающее создание шлюзового модуля, унизительно для страны....
Раскрыты цены на новейшие смартфоны Samsung Журналист и инсайдер Эван Бласс (Evan Blass) раскрыл стоимость новейших смартфонов Samsung Galaxy S9 и S9+. Смартфон не будет сильно отличаться от S8....
Илон Маск показал свой тоннель под Лос-Анджелесом Миллиардер Илон Маск проехался по построенному его компанией The Boring Company тоннелю под Лос-Анджелесом....
Найдены планеты загадочного происхождения Польские астрономы обнаружили в Млечном Пути две новые планеты, которые могут оказаться сиротами, то есть не иметь своей собственной звезды....